Publicación Importante »

|

Hola buen día, les presentamos el video completo de la charla que nos dará la guía para poder identificar las EDL así como los beneficios de este diagnóstico temprano.
Agradecemos a la empresa Centogene* ya que …

Leer el resto de la entrada »
Fabry
Gaucher
Hunter
Morquio
Hurler
Inicio » Uncategorized

Europa aprueba la primera terapia génica [Mucopolisacaridosis Tipo II Sindrome de Hunter]

Por primera vez se aprueba en Occidente un tratamiento diseñado para corregir errores en el código genético de una persona.

Glybera es la primera terapia génica que se autoriza en occidente.
La Comisión Europea autorizó la comercialización de Glybera, con lo cual el tratamiento podrá ahora venderse en todos los países de la Unión Europea.

Se trata de una terapia génica para una rara enfermedad que provoca que la persona no sea capaz de digerir grasas apropiadamente.
Los productores afirman que el medicamento estará disponible el próximo año.

La terapia génica tiene una premisa simple: si existe un problema en parte del código genético de un paciente se cambia el código.

Sin embargo, este campo de investigación ha tenido muchos problemas. Algunos pacientes han desarrollado leucemia y en un ensayo en Estados Unidos un adolescente murió.

En Europa y Estados Unidos, las terapias sólo se han usado en laboratorios de investigación.

Glybera se usa para tratar la deficiencia de lipoproteinlipasa. Una persona de cada millón tiene copias defectuosas de un gen que es esencial para la descomposición de grasas.

“La aprobación final de Glybera por parte de la Comisión Europea marca un gran paso para lograr que las terapias génicas estén disponibles no sólo para la deficiencia de lipoproteinlipasa, sino también para un número amplio de enfermedades raras con una necesidad médica enorme”
Jorn Aldag

Esto significa que la grasa se acumula en la sangre lo que condice a dolor abdominal y la inflamación potencialmente letal del páncreas (pancreatitis).
La única forma de controlar el trastorno es con una dieta muy baja en grasas.
La terapia, desarrollada por UniQure, utiliza un virus que infecta las células musculares con una copia funcional del gen.

La Agencia Europea de Medicamentos recomendó a principios de 2012 que la terapia esté disponible para los pacientes más gravemente enfermos.

El presidente ejecutivo de UniQure, Jorn Aldag, dice que “la aprobación final de Glybera por parte de la Comisión Europea marca un gran paso para lograr que las terapias génicas estén disponibles no sólo para la deficiencia de lipoproteinlipasa, sino también para un número amplio de enfermedades raras con una necesidad médica enorme”.
La compañía afirmó que solicitará una aprobación de regulación en Estados Unidos y Canadá.

China es el primer país que ha sancionado oficialmente el uso de una

Articulo original

¡Deja un comentario!

Tienes que estar autentificado para escribir un comentario.